A revista Nature publicou em 2 de dezembro de 2013
uma matéria sobre o
popular
(no meio científico) CRISPR (com tradução literal de Repetições Palindrômicas Curtas Regularmente
Interespaçadas e Aglomeradas). Trata-se de um
sistema que usa uma tecnologia totalmente inovadora para a adição de
genes e a consequente
remoção
de mutações
nocivas,
trocando-as
por sequências
de DNA saudável.
Conhecida como “cirurgia genética”, o impacto sobre
os transtornos
genéticos seriam bastante consideráveis, como afirma o
presidente interino Kevin Bitterman, capitalista investidor da Polaris Partners, e
um dos financiadores da EditasMedicine,
que tem sede em Cambridge, que anunciou em novembro um bom
capital para o lançamento desta nova tecnologia.
A tecnologia CRISPR se baseia em uma estratégia imunológica que usa bactérias para detectar e remover DNA exógeno. A enzima de
restrição Cas9
encontra seu alvo com a ajuda de uma sequência-guia de RNA que pesquisadores já
conseguem modificar para visar praticamente qualquer gene
de interesse.
Algo parecido já é
feito, utilizando-se
de vírus, porém com esta técnica não é possível a modificação das sequências defeituosas, somente a inserção
de uma sequência saudável. A empresa Sangamo
BioSciences de Richmond, da Califórnia, utiliza nucleases com íons zinco (zinc finger), para recortar e desativar genes de
interesse. O zinc finger vêm se mostrando bastante promissor para interromper a codificação de
proteínas
de superfície usadas pelo vírus HIV para invadir as células do sistema imunológico,
o que mostra um
ponto positivo em relação ao sistema CRISPR.
Ainda não foi divulgado o foco da terapia, entretanto inicialmente será
testada em doenças provocadas por uma única cópia genética incorreta, como diz
Feng Zhang,
neurocientista
do Instituto McGovern de Pesquisa Cerebral do Instituto de Tecnologia de Massachusetts, e
um dos fundadores
da Editas. Ele afirma ainda que o tratamento de
doenças
envolvendo duas
cópias
defeituosas
de genes exigirá a correção do gene com a adição de DNA saudável, o
que exigirá um maior trabalho.
Um desafio a enfrentar tanto pela Editas, que está trabalhando com o
sistema CRISPR, quanto as outras deste
segmento, é a
aprovação da FDA (Food and Drug Administration dos Estados Unidos)
que, de acordo
com um analista da Cowen and Company de Nova York, nunca aprovou um
produto de terapia genética.
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